sv
Ordförklaringar:

Få barn och unga i läkemedelsprövningar

2018-03-12

Vi har pratat med Estelle Naumburg, docent, barnkardiolog och ordförande för Barnläkarföreningens intresseförening Barn och läkemedel och en av initiativtagarna till det svenska nätverket för läkemedelsutveckling till barn (SwedPedMed).

Vetenskapsrådet har analyserat antalet patienter som planerats delta i läkemedelsprövningar mellan åren 2010 och 2016. Enligt rapporten är andelen barn och ungdomar bara fem procent av patienterna i läkemedelsprövningar. 

Varför är siffran så låg för barn och unga?

Estelle Naumburg, docent, barnkardiolog och orförande för Barnläkarföreningens intresseförening Barn och läkemedel

‒ Jag tror att många faktorer spelar in. Barnpopulationen är jämförelsevis frisk. De som är sjuka utgör en mindre andel patienter än i vuxenvärlden. Detta i kombination med att många studier som genomförs handlar om relativt ovanliga sjukdomar och att Sverige är ett förhållandevis litet land med få invånare gör att vi har få barnstudier. Dessutom kan det vara väldigt svårt att hitta barn och unga till prövningar.

Behövs det större fokus på barn och unga i läkemedelsprövningar?

‒ Ja det gör det. Att barn generellt är friskare än vuxna betyder förstås inte att det inte finns sjuka barn som behöver medicin som är säker och anpassad efter barn. Barn är inte små vuxna. Många läkemedel som används till barn har inte genomgått prövningar på barn. Det beror på att läkemedel ofta prövas på barn efter att vuxenprövningarna är genomförda och läkemedlet börjat användas på vuxna. 33-68 procent av de läkemedel som ordineras till barn på våra sjukhus ges utifrån erfarenhet och inte baserat på vetenskaplig grund genom prövningar. Vi ordinerar alltså läkemedel utan licens, så kallad ”off-label”, och det är något som vi tycker är mycket olyckligt. Dessutom saknas ofta rätt form av beredning så att barnet verkligen kan ta medicinen. Säkerheten kring läkemedel till barn måste öka, och det gör det med kliniska prövningar. Det behövs framför allt fler studier för små barn och prematurer. Ju äldre barn är, desto vanligare är det att de inkluderas i studier. SwedPedMed arbetar för att barn ska ha samma tillgång och rättighet till säkra läkemedel som vuxna. Därför verkar vi för att öka andelen kliniska studier på barn. Vi behöver bli bättre på att genom nätverk hitta patienter runt om i Sverige som kan vara relevanta för läkemedelsprövningar. Likaså behöver vi bli bättre på att jobba tillsammans i nätverk inom de nordiska länderna för att uppnå tillräckligt antal barn som kan vara aktuella att ingå i kliniska prövningar. SwedPedMed är därför med i flera internationella nätverk, så som de nordiska nätverket NordicPedMed och det europeiska nätverket Ped-Crin med consortiet Conect4children.

2007 antog EU en ny förordning, Paediatric Regulation, som syftar till att förbättra läkemedelstillgången för barn. Företag som utvecklar nya läkemedel måste ha en särskild plan för att studera effekt och säkerhet hos barn och ungdomar, om indikationen de utvecklar läkemedlet för också finns hos barn.

Går det att se någon förändring sedan förordningen trätt i kraft?

‒ Ja, EU-kommissionens rapport visar att förordningen har haft effekt och att det har kommit fler nya och också säkra läkemedel till barn. Det är förstås glädjande, men de flesta nya barnläkemedel finns inom områden som till stor del styrs av vuxnas behov. Och det är ofta äldre barn och tonåringar som har varit med och utvecklat dessa läkemedel. Det innebär också utmaningar då vi vet att organsystemens mognad och läkemedelsmetabolismen hos barn förändras med åldern. Förordningen har alltså inte fullt ut gett de effekter som man vill. Sedan är det ju så att läkemedelsutveckling till barn styrs av de satsningar som läkemedelsbolagen gör. Vi hoppas att Sverige blir intressant för utveckling av säkra läkemedel till barn, och SwedPedMed kommer att kunna bidra till detta. 

Relaterad information:

Tidigare publicerad nyhet "Få patienter deltar i läkemedelsprövningar" som handlar om Vetenskapsrådets rapport

Nordiska nätverket "NordicPedMedlänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster"

EU-förordningen "Paediatric Regulationlänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster"

EU-kommissionens rapport "State of Paediatric Medicines in the EU. 10 years of the EU Paediatric Regulation"länk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster

Kontakt

Enheten för kliniska studier, Vetenskapsrådet

Östra Hamngatan 26

411 09 Göteborg

 

Telefon (Vetenskapsrådet, växel): 031-757 41 75

E-post: kliniskastudier@vr.se

Prenumerera

Vill du prenumerera på nyheter, goda exempel eller kalenderhändelser från kliniskastudier.se?

Kliniska Studier Sverige är ett samarbete mellan Vetenskapsrådet och Sveriges sjukvårdsregioner.