sv
Ordförklaringar:

Särskilda regler för medicinteknik

De principer för datahantering och analys som presenteras i avsnittet ovan gäller även för medicintekniska studier. Specifikt för kliniska studier på medicinteknik som kräver tillstånd från Läkemedelsverket är att standarden för god klinisk praxis, ISO 14155, ska tillämpas. Det innebär bland annat att det finns ett antal statistiska överväganden som ska beskrivas i den kliniska prövningsplanen, se Annex A.5-A.8 i standarden. För tillståndspliktiga studier ska dessutom frågeställningen grundas i den information som riskhanteringsprocessen och den kliniska utvärderingen ger med avseende på vilka kliniska data som behöver tas fram i syfte att bevisa produktens säkerhet och prestanda. Läs mer om detta i steget Idé. Eventuella avsteg från prövningsplanen när det gäller de statistiska aspekterna på studien måste värderas med avseende på om de ska betraktas som väsentliga ändringar som ska godkännas av Etikprövningsmyndigheten och Läkemedelsverket innan de kan genomföras.

Konfirmerande studier på medicintekniska produkters säkerhet och prestanda bygger ofta på att produkten jämförs med en befintlig metod eller behandling och på så sätt kan man visa att produkten fungerar lika bra eller bättre. Den här typen av studier bör vara randomiserade och blindade för att undvika bias. För medicintekniska studier kan det vara svårt att lägga upp studien utifrån dessa kriterier, bland annat för att det kan vara omöjligt att ta fram en identisk placebo eller jämförelseprodukt och det kan också vara olämpligt att använda en prospektiv kontrollgrupp av olika skäl. Nedan presenteras några olika sätt att hantera de utmaningar som medicintekniska studier innebär. 

Medicinteknisk produkt med terapeutiskt syfte

Kontrollgrupp: Om det är möjligt att använda en prospektiv kontrollgrupp som behandlas med en standardbehandling så är det att föredra. I annat fall kan det vara möjligt att använda sig av en historisk kontroll där man vet att en viss behandling eller avsaknad av behandling har ett visst utfall som då kan jämföras med utfallet i studien.

Randomisering och blindning: Med en historisk kontroll förloras förstås möjligheten att randomisera och blinda behandlingen. Med en prospektiv kontrollgrupp kan det ändå vara svårt att hålla studiedeltagaren och prövaren blindade om ingen placebobehandling kunnat tas fram. Då kanske en oberoende utvärderare kan göra bedömningen av behandlingsresultatet på ett blindat sätt (det vill säga utan att veta vilken behandling studiedeltagaren är randomiserad till).

Medicinteknisk produkt med diagnosiskt syfte

Kontrollgrupp: Ofta finns en standardmetod för att ställa diagnos på området. Denna metod har en känd förmåga att ställa en specifik diagnos (så kallad sensitivitet och specificitet) som kan användas i jämförelse med prövningsproduktens resultat.

Randomisering och blindning: I vissa fall kan deltagare i diagnostiska studier vara sin egen kontroll, det vill säga att de genomgår två typer av undersökningar där en är en undersökning med standardmetoden och en är en undersökning med prövningsprodukten. För en ökad säkerhet för studiedeltagaren diagnosticeras studiedeltagaren enligt standardmetoden. En oberoende läkare kan dock ställa diagnos från standardmetoden och från prövningsprodukten på ett blindat och randomiserat sätt för att se om diagnoserna som genererats av respektive metod överensstämmer.

Liksom vid alla kliniska studier rekommenderas att studieupplägg, datahantering och analys vid behov diskuteras med en statistiker. Det finns vägledande information om medicintekniska studieupplägg och statistiska överväganden på EU-kommissionens webbplats (MEDDEV 2.7/4)länk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster. I det vägledande dokumentet MEDDEV 2.7/2länk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster kan man läsa om hur myndigheter ska bedöma inkomna anmälningar om kliniska studier på medicinteknik med avseende på just studiens upplägg. International Medical Device Regulators Forum har tagit fram ett vägledande dokumentlänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster i hur medicintekniska mjukvaror kan utvärderas. ICH E9 Statistical Principles for Clinical Trialslänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster är ett dokument främst utarbetat för kliniska läkemedelsstudier, men de statistiska principerna kan tillämpas även på medicintekniska studier.

ECRIN har upprättat en databas över utfallsmåttlänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster som använts i studier på olika typer av medicintekniska produkter. Här kan man få tips på hur andra har valt att mäta produkters effekt och prestanda. Dessutom kan en harmonisering av utfallsmått underlätta framtida meta-analyser och sammanställningar av evidensläget för produkter som utvärderas på samma sätt.

Om produkten är aktuell för den amerikanska marknaden finns det redan innan ansökan om att släppa produkten på marknaden möjlighet att få rådgivning kring den kliniska studiens upplägg och frågeställningar från den reglerande myndigheten, FDAlänk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster. Detta är vanligtvis inte möjligt i Europeiska länder där så kallade anmälda organ granskar uppfyllnaden av de väsentliga kraven först efter genomförda kliniska studier. Läs mer om att formulera en frågeställning under avsnittet Idé.