Ordförklaringar:

Att vara studiedeltagare

Kliniska studier är beroende av människor som frivilligt ställer upp och deltar. Som studiedeltagare är du med och driver forskningen framåt.

Provrör i ställ.
Provrör i ställ.

Vad är en klinisk studie och varför utförs den?

Kliniska studier görs för att undersöka en grupp individer med en viss sjukdom, testa effekt och säkerhet hos nya läkemedel, diagnostiska tester, produkter eller behandlingar. Innan studier på människor påbörjas har tester redan gjorts på flera olika sätt i laboratorieförsök och i djurstudier. Kliniska studier är nödvändiga för att svara på frågor om till exempel effekter och biverkningar. Dessutom är de en förutsättning för att nya läkemedel, medicintekniska produkter eller behandlingar ska godkännas, och för att dessa ska kunna börja användas inom vården. 

Studietyper

På webbplatsen delas kliniska studier in i fyra undergrupper: behandlingsstudier, observationsstudier, diagnostiska studier och kvalitativa studier.

  • Behandlingsstudier kallas ibland interventionsstudier, kliniska prövningar eller experimentella studier. En behandlingsstudie är en undersökning för att studera effekten av till exempel ett läkemedel, en medicinteknisk produkt, en diet eller en behandlingsmetod på friska eller sjuka människor.
  • Observationsstudier kallas ibland icke-interventionsstudier eller icke-experimentella studier. I en observationsstudie studerar forskaren studiedeltagarna utan att själv aktivt påverka till exempel behandlingsmetod.
  • I diagnostiska studier undersöks tester som ska användas för att identifiera personer med sjukdom eller andra hälsoproblem.
  • I kvalitativa studier arbetar forskaren oftast med omfattande intervjuer.

I en klinisk studie undersöker man till exempel:

  • vilka besvär människor med eller med risk för en viss sjukdom har
  • hur ett nytt diagnostiskt test kan användas
  • hur människor tål en behandling
  • hur en behandling kan användas mest effektivt
  • hur ett läkemedel tas upp, verkar och bryts ner i kroppen

Varför ska man vara med i en klinisk studie?

Det finns flera anledningar till att vilja vara med i en klinisk studie. Ofta innebär det att man får genomgå noggranna undersökningar och som studiedeltagare är man dessutom med och bidrar till ökad kunskap om sjukdomar eller behandlingar. Beroende på hur den kliniska studien är upplagd är det inte säkert att alla deltagare får prova exempelvis en ny behandling. De som inte får det ingår då i en kontrollgrupp som antingen får sockerpiller, så kallat placebo, eller ett redan godkänt läkemedel som den nya behandlingen jämförs mot. Även om man själv inte skulle få någon direkt behandlingsfördel kan det ändå kännas meningsfullt att kunna bidra i studier som kan vara till nytta för andra människor

Hur går en klinisk studie till?

Kliniska läkemedelsstudier kan göras på många olika sätt och pågå under olika lång tid beroende på vilken typ av sjukdom det nya läkemedlet är avsett för. Först görs små kliniska studier med få, ofta friska, studiedeltagare och sedan går man vidare till den patientgrupp som läkemedlet är avsett för. Läkemedlets effekt och säkerhet bekräftas sedan i större, ofta riktigt stora studier, ibland på så många som tiotusentals patienter i flera länder. Det är först då man har möjlighet att upptäcka eventuella mycket ovanliga biverkningar.

Den kliniska studiens olika faser

En klinisk studie genomförs i enlighet med ett i förväg bestämt studieprotokoll. En studie kan pågå från några veckor och upp till ett år eller mer beroende på frågeställning, sjukdom och behandlingens art. Resultaten från kliniska studier utgör en viktig del av den dokumentation som krävs för att få ett läkemedel godkänt för försäljning och är ofta ett krav för att en medicinteknisk produkt ska kunna CE-märkas och komma ut på marknaden. Det ställs också ofta krav på att bolag eller forskare genomför studier av ett läkemedels säkerhet även efter ett godkännande.

Beskrivningen av en klinisk studies olika faser gäller för behandlingsstudier med läkemedel men faserna ser liknande ut även för behandlingsstudier med medicintekniska produkter.

Fas 1
I fas 1 använder man sig ofta av friska studiedeltagare, cirka 20-80 individer som vanligtvis är män, för att studera produktens säkerhet. Man undersöker eventuella biverkningar, hur kroppen bryter ner och gör sig av med en substans och vilka farmakologiska egenskaper en substans har. I fas 1 börjar man testa en mycket låg dos av en substans för att successivt öka dosen. Mellan varje ökning sker en omfattande säkerhetsutvärdering.

Fas 2
Till fas 2 rekryteras studiedeltagare med den sjukdom eller det tillstånd man vill behandla med aktuell behandling. Antalet studiedeltagare är fortfarande begränsat och man vill ha en så homogen patientgrupp som möjligt. I fas 2 får man en första uppfattning om behandlingens effekt vid en viss sjukdom och vilken dos som är optimal. Den nya behandlingen jämförs med befintlig behandling eller placebo och man får ytterligare information om en substans säkerhet och eventuella biverkningar.

Fas 3
I fas 3 studerar man stora patientgrupper, mellan 200 och 3000 individer eller ännu fler, för att bekräfta en behandlings effekt och säkerhet i jämförelse med standardbehandling eller placebo under en längre tidsperiod. Den dos som används är den som man i tidigare fas funnit vara mest lämplig. Patientgrupperna ska, så långt det är möjligt, likna den grupp som den färdiga behandlingen ska användas på (exempelvis avseende kön, vikt och ålder). Man gör även så kallade interaktionsstudier där man tittar på hur patienter som står på en annan samtidig behandling reagerar på den aktuella substansen.

Om fas 3-studierna är lyckade kan man ansöka om att få behandlingen godkänd.

Fas 4
När produkten kommit ut på marknaden görs stora studier för att kartlägga ovanliga biverkningar och övervaka behandlingens säkerhet, effektivitet och optimala användningsområde.

För att vara säker på att man i en klinisk studie undersöker läkemedlets effekt och inte effekten av läkarens eller studiedeltagarens förväntningar är studien ofta dubbelblind. Varken läkare eller studiedeltagare vet då vilken behandling studiedeltagaren får. Vem som har fått det nya läkemedlet och vem som har fått standardbehandling eller placebo avslöjas först efter det att studien är klar.

Innan en klinisk studie startar måste det finnas ett etiskt tillstånd. Det innebär att den som vill göra en klinisk studie först måste ansöka om tillstånd hos en etikprövningsnämnd. För att bli godkänd måste den förväntade nyttan med studien överväga eventuella risker. Nämnden säkerställer också att den information som ska ges till studiedeltagarna är tillräckligt tydlig för att man ska kunna ta ställning till om man vill delta eller inte. Behandlingsstudier med läkemedel och medicintekniska produkter måste dessutom godkännas av Läkemedelsverket.

 

Vad innebär det att vara med i en klinisk studie?

Det är frivilligt att delta i en klinisk studie och innan man tackar ja har man rätt till att få både muntlig och skriftlig information om den planerade studien. Man får till exempel information om:

  • syftet med forskningen
  • vilka behandlingar som ska ges och vilka extra undersökningar som behöver göras
  • hur lång tid det kommer att ta
  • om det finns några restriktioner vad gäller livsstil
  • hur personuppgifter hanteras och bevaras

När det gäller behandlingsstudier med läkemedel ska den muntliga informationen ges av en läkare och det ska även finnas möjlighet att ställa frågor till en läkare under studiens gång.

Om man beslutar sig för att delta måste man lämna sitt skriftliga samtycke och samtidigt intyga att man har fått tillräcklig med information om studien, innan dess får inga behandlingsstudier med läkemedel påbörjas. Om prover som tas i samband med studien ska sparas så skriver man även under ett medgivande enligt lagen om biobanker. Man kan också behöva ge medgivande till att personer som arbetar med studien får se data som samlats in.

Det är viktigt att följa alla instruktioner och att komma till de kontroller och planerade besök som ingår i den kliniska studien, annars kan det vara svårt för forskarna att dra riktiga slutsatser. Om det av någon anledning skulle vara svårt att följa instruktionerna är det viktigt att tala om det för personalen som håller i studien, likaså om man får någon annan behandling under tiden som studien pågår.

Kan man avbryta sin medverkan i förväg?

Om man inte längre vill vara med i studien har man rätt att avbryta sin medverkan när som helst – utan att förklara varför. Det är viktigt att höra av sig till studiepersonalen så att de blir medvetna om beslutet att avbryta. Eventuellt blir man då ombedd att komma på en avslutande undersökning. Dessutom måste oanvända läkemedel och eventuellt annat material lämnas tillbaka. Om beslutet att avbryta beror på besvär som skulle kunna vara en biverkan av behandlingen är det viktigt att studiepersonalen får reda på det eftersom misstänkta biverkningar ska rapporteras vidare. Efter avslutad medverkan i studien återgår man till sin eventuella tidigare behandling.

Hur gör man för att anmäla sig till en klinisk studie?

Det finns olika sätt att få möjlighet att delta i en klinisk studie. Det kan vara genom att man:

  • tillhör en patientgrupp av relevans
  • aktivt själv letar reda på studier via patientföreningars eller läkemedelsföretags webbplatser
  • söker information på de regionala nodernas egna webbplatser

Om man tillhör en patientgrupp som forskare vill pröva ett nytt läkemedel eller en ny metod på kan det hända att ens läkare frågar om man vill vara med i en klinisk studie. Om man är intresserad av att bli studiedeltagare kontrolleras att man uppfyller de krav som ställs på deltagarna i den aktuella studien innan studiebehandlingen påbörjas, så kallad prescreening. Att vara med är alltid frivilligt.

Utöver att få en förfrågan direkt från sjukvården kan man också själv leta reda på lämpliga studier att delta i. Ibland finns information om eventuella kliniska studier som är på gång i dagspressen eller på patientföreningars webbplatser. Enskilda läkemedelsföretag liksom företag som är specialiserade på att göra läkemedelsstudier på uppdrag av läkemedelsföretagen, så kallade CRO företag, kan också informera om kliniska studier via sina egna webbplatser.

Några av de regionala noderna som ingår i Kliniska Studier Sverige har information på sina webbplatser om vilka studier som bedrivs och till vilka av dessa man kan anmäla sig som studiedeltagare. På vissa av webbplatserna finns också formulär där man kan beskriva sitt intresse för att delta i kliniska studier.

Vad händer med de uppgifter som samlats in?

I behandlingsstudier samlas studiedata in och sparas i ett patientformulär där varken namn eller personnummer finns med. I stället används en kod som efter det att studien är avslutad kan kopplas till den enskilda studiedeltagaren. Det är bara studiens ansvarige prövare och annan studiepersonal som har tillgång till den information som kan koppla en viss kod till en viss studiedeltagare.

I behandlingsstudier behöver uppgifterna i patientformuläret kontrolleras mot de uppgifter som finns i patientjournalen. En representant för företaget som tillverkar läkemedlet, eller den ansvarige prövaren om det inte finns något företag med i studien, behöver därför ha rätt att läsa studiedeltagarnas journaler. Liknande kontroller kan också göras av Läkemedelsverket eller motsvarande myndigheter i andra länder. Som studiedeltagare behöver man därför, om man vill vara med i studien, ge sitt skriftliga medgivande till att dessa myndighetspersoner får titta i ens patientjournal.

I vissa studier överförs data till länder utanför EU. Enligt personuppgiftslagen (PuL) behöver studiedeltagarna, efter att ha fått tillräcklig information, lämna samtycke även till detta för att kunna delta i studien.

När de vetenskapliga resultaten presenteras finns inga uppgifter om vilka patienter som ingått i studien.

Vem är ansvarig för en klinisk studie?

I kliniska behandlingsstudier ska det alltid finnas en ansvarig prövare som är legitimerad läkare eller tandläkare och medicinsk expert. De har förstås också, som alltid, ett etiskt och medicinskt ansvar för sina patienter.

Många kliniska studier startas och drivs av läkemedelsföretag eller företag som utvecklar medicinteknisk apparatur, men studierna görs alltid i samarbete med läkare och annan personal inom vården. Kliniska studier kan också startas och drivas av enskilda läkare. Då kan det handla om att till exempel ta reda på om ett redan godkänt läkemedel kan vara effektivt som behandling vid något ytterligare tillstånd.

Om GCP

God klinisk sed (Good Clinical Practice, GCP) är en internationell etisk och vetenskaplig kvalitetsstandard för hur man designar, genomför och rapporterar kliniska studier med läkemedel eller medicintekniska produkter. Syftet med GCP är att säkerställa studiedeltagarnas rättigheter, säkerhet och välbefinnande.

Vetenskapsrådets broschyr "God forskningssed"länk till annan webbplats, öppnas i nytt fönster

Den organisation eller det företag som driver en klinisk studie har tillsammans med de eventuella kliniker och läkare som deltar omfattande skyldigheter och ansvar. Ansvaret handlar bland annat om att:

  • den personal som deltar i studien har den kompetens, tid, personal, utrustning och inte minst de patienter som behövs
  • personalen har tillräcklig utbildning kring den behandling som ska studeras och kring hur kliniska studier ska bedrivas
  • se till att det finns ett godkännande från en etikprövningsnämnd innan studien startar
  • samtliga studiedeltagare har givit sitt samtycke till att delta innan studierelaterade provtagningar och behandlingar inleds
  • studien utförs enligt plan, det vill säga enligt studieprotokollet
  • uppgifter som samlas in om studiedeltagarna stämmer överens med vad som står i patientjournalerna
  • på ett respektfullt sätt försöka ta reda på orsaken om en studiedeltagare vill avbryta sin medverkan, även om deltagaren inte är skyldig att uppge detta
  • se till att studiedeltagare får korrekt vård för eventuella biverkningar orsakade av studiebehandlingen och att alla biverkningar som uppträder under studien rapporteras vidare till Läkemedelsverket
  • studiens resultat presenteras på ett vetenskapligt sätt och att dokumentation om studien kan granskas i efterhand
  • tillåta att myndigheter inspekterar kliniken
  • det finns ett tillräckligt försäkringsskydd om skador skulle uppstå.

Vilket skydd finns det?

Studiedeltagarnas säkerhet och välbefinnande har högsta prioritet men det finns ingen hundraprocentig garanti för att det är riskfritt att delta i en klinisk studie. Även om behandlingar, inklusive läkemedel, som prövas är undersökta på en mängd olika sätt, bland annat i djurförsök, kan man inte vara helt säker på att vi människor reagerar på samma sätt. Allergier som vi kan råka ut för kan till exempel vara svåra att upptäcka hos djur. Även om risken för något oförutsett som leder till en skada är liten måste den som bedriver kliniska studier vara försäkrad för att kunna ersätta patienter som eventuellt drabbas.


Kontakt

Enheten för kliniska studier

Östra Hamngatan 26

411 09 Göteborg

 

Telefon (växel): 031-757 41 75

E-post: kliniskastudier@vr.se

Kliniska Studier Sverige är ett samarbete mellan Vetenskapsrådet och Sveriges sjukvårdsregioner.